多款罕见病药进医保，又一款CAR-T止步谈判桌

发布日期：2024-09-19 18:20

来源类型：中国军网 | 作者：大卫·克劳斯

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（人民日报健康客户端谭琪欣 张爽）春节前夕，2022医保目录调整结果终于尘埃落定。

1月18日，2022年版国家医保药品目录正式公布。据国家医保局消息，本次医保谈判，121个药品谈判或竞价成功，总体成功率达82.3%，涉及慢性病、肿瘤、罕见病以及新冠病毒感染等多个治疗领域，参与医保谈判和竞价准入的药品，平均降幅达60.1%。

“此次医保目录调整是国家医保局在前5轮医保目录调整基础上进行的又一次守正创新。本次目录调整引入创新规则、优化调整程序，在聚焦临床需求的基础上，呈现出了诸多新改革动向。”中国药科大学研究生院常务副院长、国家医疗保障局专家库成员丁锦希接受人民日报健康客户端记者采访时表示。

谈判规则创新，新在哪？

人民日报健康客户端记者梳理发现，新增的药品中，有23个药品是2022年当年才上市的重磅新药。与此同时，24个国产重大新创新药品被纳入谈判，奥雷巴替尼等20个药品谈判成功，成功率83.3%。

而在丁锦希看来，创新药进医保再提速，实际上是医保目录调整规则持续优化创新结出的的“果子”。“从2018年至今，每一年的医保谈判工作方案都在进行相应的优化，今年是变化比较显著的一年。”

丁锦希告诉记者，在申报审评环节，往年药企的申报材料都是以纸质材料提交，而今年企业可以将产品的精华内容做成PPT，在评审过程中直接放映，药品信息一目了然，大大提高了评审效率。”

此外，今年在评审过程中，药学专家、药经专家和临床专家也从以往的综合组和专业组专家分次评审，“各自为战”变为联合评审，就各自专业领域进行充分讨论，为此次医保谈判的高成功率奠定了基础。

另外，在历年非独家药品谈判中，由于个别企业定价过高，导致该通用名药品与医保目录失之交臂的问题也长期困扰着医保部门。“在没有形成非独家药品准入机制的背景下，如果有一家生产企业报价高于医保支付价，只能宣布这个通用名谈判失败，这对于患者而言也是个遗憾。”中山大学医药经济研究所所长宣建伟告诉人民日报健康客户端记者。

而在2022年的医保谈判中，这一问题迎刃而解。“生产企业先各自报价，只要有一家报价符合医保支付价，这个通用名的药品即可纳入医保，医保支付价以最低报价为准，这意味着如果患者想吃其他企业的同通用名药物，只要支付高于支付标准的差价即可。”宣建伟说，作为一种新的医保支付标准的制定方式，这一规定是具有“突破性的”，不仅丰富了临床用药，也对非独家药品纳入医保目录提供了明确途径。

不仅如此，从往年的“逢增必谈”到今年“新增适应症可简易续约”也为创新药进医保多开启了一扇门。丁锦希解释，而现行简易续约规则下，同样的药品新增适应症企业无需再进行谈判，极大缓解了往年申请新药“逢进必谈”和企业对谈判底价和降幅标准缺乏准确预测的困惑。

人民日报健康客户端记者不完全统计发现，此次通过简易续约渠道新增适应症谈判成功的药品超10款。记者从一位知情人士处了解到，此次简易续约的适应症降幅在10%-20%间，远低于此次谈判总体平均降幅。

罕见病药物进医保会持续加速吗？

据国家医保局，此次共有7个罕见病用药被纳入医保谈判，包括治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的利司扑兰口服溶液用散、治疗遗传性血管性水肿的拉那利尤单抗注射液等。截至目前，我国医保目录包含52种罕见病用药，覆盖27种罕见病。

其中，罗氏制药（RHHBY.US）的利司扑兰口服溶液用散成功被纳入医保，降价幅度高达94.07%。据央视新闻，这款药物上市时60毫克每瓶的价格为63800元，谈判现场企业代表的最初报价为5298元，最终以3780元谈判成功。

“近两年的医保目录调整过程中，无论是测算环节还是谈判，都对罕见病药物有一定程度的‘政策倾斜’，谈判结果也显示出，我国罕见病用药纳入医保工作取得了长足的进步，实现了政策和需求层面的双向奔赴。”在丁锦希看来，罕见病药品市场将变得活跃，又将激励处于上游的罕见病研发生产环节，在更大范围内形成救治罕见病患者的良性循环。

不过，丁锦希也指出，“国家医保最根本的职责还是“保基本”，而罕见病药物往往都年治疗费较高，使用周期较长，要完全依靠医保基金支付，这条路还是太狭窄了。建立多层次的支付机制，由诸如商业保险、慈善和专项基金等多方去共同承担或许将是未来罕见病用药的出路之一。”

天价药物CAR-T路在何方？

与此同时，“129万一针”的天价抗癌药 CAR-T瑞基奥仑赛注射液医保谈判的结果也尘埃落定：没进医保。

瑞基奥仑赛注射液于2021年9月3日获批上市，是中国第2款CAR-T产品。此前，瑞基奥仑赛注射液通过医保初审名单的消息一度引发广泛关注，但据业内人士分析，通过初审的瑞基奥仑赛注射液或许根本没上谈判桌，“初审实际只是形式审查，只要符合创新性的指标，上市时间在规定范围内，基本都可以通过。但作为二线治疗药物的瑞基奥仑赛很难通过医保经济学测算。此外，历年来医保谈下来的高值药，年费用基本都在20万出头，而 CAR-T药物的特殊生产工艺决定了它短期内要降到30万以内是几乎不可能的挑战。”

在2021年的医保谈判中，复星凯特的CAR-T阿基仑赛注射液就未能坐上谈判桌。不过，好在“进医保”不是高值药品的唯一出路。

宣建伟向记者介绍，当前国际上对创新医疗技术或医药产品的创新支付机制有很多，如采用“年金制”的方法分期付款、“风险分担”的支付机制等，在我国，创新药企对创新支付方式的探索也已经迈出了步伐。

以瑞基仑赛注射液正在探索的医保外创新支付方式举例，“第一个方式就是跟患者签订协议，患者支付129万，如果一年之内患者没活下来，129万退还患者100万，这是企业公开的承诺。同时，药企帮患者购买了不良反应保险，保险金由药企代出，一旦治疗过程中发生严重不良反应，保险公司会进行赔付此外，第三，药企通过跟银行或保险公司合作，给患者提供无息贷款，分期支付。”宣建伟向记者透露，实际落地之后，这一新支付方式已经获得了很多患者的肯定。

“随着越来越多的创新药品、医疗技术涌现，医保支付方和医患的共同的不变的目标都是纳入更多的好药、新药，填补临床空白，丰富用药选择。但我们不能回避的是：医保基金是有限的，在实现‘有价值的购买’前，首先必须是符合‘国情的购买’。定价上百万的药物是否应由医保来买单？如何买单？这些都是问题。”丁锦希告诉记者。

而要回答这一系列问题，我们还有很长的路要走。